Farmaci biologici

Informazioni sulla Prestazione

Prestazione	Giorni di esecuzione	Tempi di risposta	Prenotazione	Mutuabile
Misurazione concentrazione farmaco	tutti i giorni	7 giorni	NON Necessaria	NO

Che cosa sono

Sono farmaci di nuova generazione studiati per agire soltanto su una singola struttura (come una proteina, un recettore o anche una sequenza di DNA) aumentando così l'efficacia della terapia e riducendo gli effetti indesiderati.
L’obiettivo è quello di raggiungere le cellule o le strutture malate, senza danneggiare quelle sane.
Per fare ciò si è pensato di usare le difese del nostro organismo, gli anticorpi, modificandoli in modo tale da renderli capaci di riconoscere come aggressori le strutture malate (cellule tumorali) o le proteine coinvolte nel processo patologico.
Sono un importante classe di presidi terapeutici utilizzati nelle terapie di malattie infiammatorie croniche intestinali e di patologie reumatiche.

Come nel caso dei farmaci studiati nel trattamento delle malattie autoimmuni, quali ad esempio l’artrite reumatoide, questi sono programmati per “attaccare” le citochine pro-infiammatorie rilasciate dalle cellule infiammate, in modo da bloccare l’infiammazione.

Per ottenere la massima efficacia dalle terapie con farmaci biologici è necessario che questi ultimi siano in circolo ematico alle giuste concentrazioni; sia sotto-dosaggi che sovra-dosaggi possono compromettere l’utilità terapeutica e/o aumentare la probabilità di effetti avversi.

Farmaci biologici utilizzati nelle terapie di malattie infiammatorie

Ad oggi sono disponibili farmaci biologici contro malattie autoimmuni (per esempio lupus, artrite reumatoide, psoriasi), malattie infiammatorie croniche dell'intestino (quali il morbo di Crohn e la rettocolite ulcerosa) e alcuni tipi di tumore (soprattutto quelli della mammella, del fegato, del rene e del colon).

- Inibitori del TNF-α (Tumor Necrosis Factor alfa).

Infliximab (Remicade, Remsima, Inflectra) si usa per l'artite reumatoide, l'artrite psorisiaca, la Spondilite anchilosante (malattia di Bechterew), la Psoriasi

- Anti alpha4beta7 integrina.

Vedolizumab (Entyvio) si usa per la colite ulcerosa, il Morbo di Crohn e la Pouchite (infiammazione aspecifica della tasca ileo-anale (pouch) che viene confezionata dopo un intervento di proctocolectomia restaurativa)

- Anti IL-12/23.

Ustekinumab (Stelara) è un anticorpo monoclonale IgG1κ interamente umano diretto contro le IL-12/23, per il trattamento della psoriasi a placche di grado da moderato a severo e dell’artrite psoriasica attiva nei pazienti adulti.

Immunogenicità

I farmaci biologici sono proteine, quindi bisogna considerare il rischio che vengano riconosciuti come sostanze estranee dall’organismo, scatenando una reazione immunitaria in grado di neutralizzare la loro efficacia.
Caratteristica fondamentale relativa all’efficacia e alla tollerabilità dei prodotti biologici è la loro immunogenicità, ovvero la capacità di indurre una reazione immunitaria nell’organismo: infatti, se l’organismo del paziente riconosce il farmaco biologico come “estraneo”, può neutralizzarne l’effetto, impedendone l’efficacia terapeutica. L’immunogenicità, una volta causata, può portare all’inefficacia del trattamento, ma in alcuni casi anche a conseguenze più gravi (come l’anemia aplastica per l’eritropoietina).

Il rischio di immunogenicità di un farmaco biologico dipende da differenti fattori, tra cui :

La qualità del farmaco (impurità, possibile presenza di sostanze contaminanti derivanti dal processo di produzione e potenzialmente in grado di interferire con l’attività del farmaco);
Le caratteristiche del processo produttivo;
La durata del trattamento;
La sede di somministrazione del farmaco;
Le caratteristiche del singolo paziente (condizioni del sistema immunitario, profilo genetico);

È fortemente consigliato ai pazienti in corso di terapia di monitorare sia la concentrazione ematica del farmaco sia la presenza di anticorpi anti farmaco secondo TAXIT Algorithm*.

*Vande Casteele N et al. Trough concentrations of infliximab guide dosing for patients with inflammatory bowel disease. Gastroenterology 2015;148:1320-1329.e3